新分子药物研发时间长、成本高昂，素来有着难以成药的“魔咒”。19日，由上海博华国际展览有限公司、广东医谷联合主办的新分子药物专题研讨会——第27届中国医疗产业高峰论坛在沪落幕。
论坛邀请了海澈生命首席科学家阎影教授、极目生物创始人胡海迪博士、康霖生物董事长兼首席执行官吴昊泉教授、约印医疗基金合伙人张亮博士、新樾生物副总经理张水华、广东医谷执行总裁谢嘉生以及来自科研机构、投融资机构、企业主体等各界代表与会，共同探讨新分子药物的创新技术和应用前景。
广东医谷执行总裁谢嘉生在致辞中表示，长三角地区是国内生物医药产业核心集群，珠三角是生物医药产业聚集的重要区域，拥有雄厚的产业基础和过硬的创新能力，两地都拥有独特的优势。其中南沙在生物医药领域政策方面具备强有力的优势，在2024年1月9日“三部委15条”中，明确支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革。其中第九条放宽医药和医疗器械市场准入限制，明确提出准许细胞和基因治疗企业经备案后可依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用。期待在未来能继续加强长三角、珠三角两个地区之间的交流与合作，推动两地生物医药领域的进一步发展。
新分子药物研发已经取得不少新进展
随着人口老龄化的不断加剧，和年龄密切相关的恶性肿瘤发病、发生率也在上升。其中有着“肿瘤来源的激活细胞”TIL细胞，即肿瘤浸润性淋巴细胞，是目前肿瘤治疗领域研发的重点。海澈生命首席科学家阎影教授提到，TIL细胞的基因修饰，能增强TILs对肿瘤细胞的靶向性，特异性杀伤能力和归巢能力等。 对TILs技术和临床治疗的标准化十分重要。目前TILs临床应用的挑战也包括：如何对TILs的治疗数量级的界定，培养体系和操作平台优化标准化，对TILs的活性，效应亚群和靶向性评估等指标的规范标准化，以帮助制定具体有效的治疗策略。
与会的极目生物创始人、董事长兼CEO胡海迪也介绍了该企业在新药研发方面的最新进展。其中ARVN001 是首款经FDA批准的葡萄膜炎性黄斑水肿药物，通过脉络膜上腔给药打破传统疗法局限，为葡萄膜炎性黄斑水肿和糖尿病性黄斑水肿提供了更高效、微创、安全的全新治疗方案。极目生物通过自主研发、引进及合作开发的方式，向中国、亚洲乃至全世界的眼科病患及消费者带来突破性眼科创新产品与疗法。
“基因治疗产业的主要痛点是价格昂贵”，康霖生物董事长兼首席执行官吴昊泉在分享中说到，随后详细介绍了目前业内已上市地贫/镰贫、血友病基因治疗产品、肝靶向途径基因治疗等存在的问题及解决方案。其中已上市地贫/镰贫存在植入时间长，安全性差，住院时间长，昂贵等问题，康霖通过系统性的优化，让疗效更好，安全性大幅度提高的同时生产成本大幅度降低，总成本为现有上市产品的几十分之一。
多方协作，打破新分子药物‘不可成药’魔咒
新药研发，也离不开技术进步尤其是药物选择技术的进步，新樾生物副总经理张水华介绍，DEL+X是新樾生物独有的全球领先的药物发现技术平台，由自有知识产权的活细胞表面筛选DNA编码化合物库技术、结合AI的Smart DEL技术和PROTAC结合等其他技术结合的平台组成。新樾生物在DNA编码环肽化合物库构建具备建库分子砌块种类多、建库质量高、多肽库的理化性质好等优势。
在圆桌对话环节，广东医谷执行总裁谢嘉生、海澈生命肿瘤免疫科学家阎影教授，极目生物创始人、董事长兼CEO胡海迪博士，约印医疗基金合伙人张亮博士，新樾生物副总经理张水华，康霖生物董事长兼首席执行官吴昊泉教授，围绕“打破魔咒！新分子药物如何攻破‘不可成药’挑战？”主题，从各自所擅长领域，共同对新分子药物的未来发展机遇与挑战展开了深入讨论，让与会者能够深入了解新分子药物领域的最新研究成果和前沿技术。
未来，广东医谷将继续搭建高质量沟通合作的平台，推动创新成果的转化和应用，进一步促进科技创新与临床需求的紧密结合。
采写：南都记者 王道斌 通讯员 王嘉妮
